RG1662, Basmisanil lek od Roche na zespół Downa. Projekt został zamknięty.

Niestety tak jak to wcześniej pisałem, moje obawy się potwierdziły w pewnym sensie i przyniosło to skutek w badaniach Roche. Dziś dotarły do mnie najnowsze doniesienia w tej materii.

Jakie wnioski płynęły z przełomowych badań roku 2015, podaję w skrócie za pomocą cytatów z moich wcześniejszych wpisów:

“Na bazie tych badań mówiących, że jednak receptor GABA A staje się receptorem aktywizującym a nie hamującym, zbudowano modele sprawdzające te całkowicie odwrotne od dotychczasowych twierdzenie”

“Na to wygląda, że mamy na razie w tym modelu zwierzęcym, do czynienia z szokującymi dla dotychczasowej wiedzy faktami:

1.GABA nie jest neuroprzekaźnikiem hamującym tylko aktywizującym. JEST TO EFEKT ODMIENNEGO DZIAŁANIA RECEPTORA GABA A.

2.BŁĄD WYNIKA Z ZŁEGO DZIAŁANIA TRANSPORTERA NKCC1.

3.NKCC1 zwiększa koncentrację jonów chlorkowych (potwierdził to Alberto Costa) w neuronach, więc one wypływają, a nie wpływają do neuronów, gdy otwarte są kanały receptorów GABAA.

4.Zatem substancją normalizującą taki stan musi być inhibitor transportera NKCC1 o nazwie BUMETANIDE, który jest zatwierdzony przez FDA do użycia w postaci leku DIURETIC. Działanie tego leku obejmuje regulację koncentracji chlorków jonowych, hamowanie tej ścieżki sygnalizacyjnej i poprawę funkcji poznawczych związanych z tą ścieżką.”

“4.To może oznaczać, że zarówno ginkgo jak i rg 1662, lek Roche są mało skuteczne u dorosłych osób z ZD.”

http://www.zespoldowna.info/jezeli-nie-ginkgo-jezeli-nie-basmisanil-to-co.html

http://www.zespoldowna.info/receptor-gaba-a-hamuje-czy-pobudza-ciekawe-nowe-wnioski.html

http://www.zespoldowna.info/basmisanil-to-lek-ktory-wczesniej-nazywal-sie-rg-1662.html

http://www.zespoldowna.info/rusza-ii-etap-badan-klinicznych-rg1662.html

No i mamy dzisiejsze oświadczenie  ROCHE i LUMIND podsumowujące wspólne działania w tym zakresie.

https://www.lumindrds.org/statement-from-lumind-research-down-syndrome-foundation-on-the-roche-clinical-trials/

http://www.roche.com/media/store/statements.htm

OŚWIADCZENIE NA TEMAT PRÓBY KLINICZNEJ CLEMATIS

Statements

Statement on CLEMATIS trial

June 28, 2016

The CLEMATIS trial was a Phase II study investigating the efficacy and safety of basmisanil (RG1662) in adults and adolescents with Down syndrome. It was a 26 week, multi-centre, randomized, double-blind, three arm, parallel-group, placebo-controlled study.

This phase II study did not meet its primary and secondary endpoints on improvement in cognition and function. There was no difference observed between adults (18-30 years old) and adolescent (12-17 years old) in the study. In addition, there was no significant difference between those who took the drug and those that took the placebo.

Given the lack of efficacy seen in the CLEMATIS trial, Roche has decided to discontinue the ongoing clinical trial (WP28760) in children (6-11 years old) with Down syndrome. This paediatric study is not being discontinued for safety reasons as basmisanil was well tolerated and no relevant safety signals were observed with basmisanil when compared to placebo and previous trials.

We are disappointed by the lack of efficacy seen in the CLEMATIS trial. We have learnt a lot from people with Down syndrome and their families over the past few years and we are very grateful for their willingness to participate in this clinical trial programme.

We are committed to sharing our learnings with the community and the results of the CLEMATIS trial will be presented at an upcoming medical congress as well as being posted on clinicaltrials.gov.

 

CLEMATIS był badaniem klinicznym w fazie badawczej II, sprawdzającej efektywność i bezpieczeństwo basmisanil (RG1662) u dorosłych i nastolatków z zespołem Downa. To był 26 tygodniowy spełniający “złote standardy”, projekt badawczy ( multi-centre, randomized, double-blind, three arm, parallel-group, placebo-controlled study).

Niestety faza II nie osiągnęła pierwszorzędnych i drugorzędnych celów na poziomie poprawy funkcji poznawczych i funkcjonalności osób z ZD. Nie było różnic obserwowanych pomiędzy dorosłymi (18-30 lat) a nastolatkami (12-17 lat) w tym badaniu. Dodatkowo zauważono brak różnic między osobami, które brały lek i tymi które brały tylko placebo.

Biorąc pod uwagę brak efektywności leku w trakcie projektu klinicznego CLEMATIS, ROCHE zdecydował się na przerwanie badania klinicznego u dzieci 6-11 lat z zespołem Downa (WP28760). Nie jest to zatrzymanie projektu z pobudek bezpieczeństwa, gdyż był on bardzo dobrze tolerowany i nie były obserwowane żadne sygnały negatywne w stosunku do poprzednich badań i informacji jakie uzyskiwaliśmy w porównaniu do placebo.

Jesteśmy niezadowoleni z braku efektywności jaką stwierdziliśmy podczas projektu CLEMATIS. Dowiedzieliśmy się bardzo dużo o ludziach z zespołem Downa i o ich rodzinach przez ostatnie lata, jesteśmy im wdzięczni za ich chęć, gotowość do uczestnictwa w tym klinicznym programie badawczym.

Jesteśmy zobowiązani do podzielenia się naszą wiedzą z całą społecznością i rezultaty dotyczące CLEMATIS będą zaprezentowane podczas najbliższych kongresów medycznych jak i będą upublicznione na clinicaltrials.gov.

 

PODSUMOWUJĄC mogę powiedzieć, że lek z powodów oczywistych niestety nie zadziałał.