Badania kliniczne…zgodnie z umową także o złych przypadkach
listopad 27, 2024 by Jarek
Kategoria: Wiedza o Zespole Downa
Zostałem kiedyś poproszony, żebym nie był tylko hurra optymistyczny co do badań nad nowymi lekami, ale też pisał o ich niepowodzeniach. W szczególności dotyczyło to przeszczepów komórkowych i przy modyfikacjach genetycznych. Biorąc to pod uwagę oraz fakt, że nie dotyczy to ZD, gdyż tutaj nie prowadzi się takich badań donoszę:
W trakcie badań klinicznych w zespole Retta, w ramach wspierania neurogenezy u pacjentów płci żeńskiej z tym zespołem, przy podawaniu nowego typu wsparcia AAV9 (terapia genowa stabilizująca/odbudowująca gen kluczowy dla tego zespołu MECP2), jedna osoba zmarła tytułem występujących powikłań po podaniu tego środka. Zatem nie jest to wszystko takie łatwe, co potwierdzam. Nie zmieniam jednak zdania, że należy szukać rozwiązań wspomagających jakość życia osób z ZD w zakresie całego ich przekroju funkcjonowania.
https://www.clinicaltrialsarena.com/news/patient-dies-in-neurogenes-phase-i-ii-rett-syndrome-trial/