Leczenie genetycznego autyzmu.

Muszę tak zatytułować ten wpis. To jest już kolejny o tym, że problemy genetyczne człowiek uczy się leczyć, za pomocą technik stymulujących funkcjonowanie genów, czynników na nie wpływających. Zatem potwierdza się po raz kolejny, że problemy genetyczne można leczyć. Choroby wynikające z problemów genetycznych można leczyć.

Największy postęp zauważalny jest w leczeniu autyzmu. Pisałem niedawno o zespole Angelmana i terapii technikami RNA, by zmienić/leczyć  autyzm w tej wadzie genetycznej.

Tym razem chcę pokazać, że istnieją leki, które są w procesie zatwierdzania poprzez badania kliniczne, a które mogą silnie zmieniać osobowość osób dotkniętych właśnie problemami genetycznymi.

https://www.spectrumnews.org/news/multi-lab-study-hints-at-benefits-of-long-tested-autism-drug/

Od 2012 roku w ramach badań nad autyzmem u osób z zespołem łamliwego chromosomu X (FRA X) pojawia się lek o nazwie arbaclofen. Poprawia on zachowania społeczne w ramach przeprowadzonych dwóch testach klinicznych. Na bazie tego postanowiono przeprowadzić badania kliniczne, które powinny zakończyć się w 2025 roku i umożliwić dopuszczenie tego leku do leczenia autyzmu w tej wadzie genetycznej. Na obecnym etapie, modelowania bezpieczeństwa i efektywności leku, daje on perspektywę znaczącego wpływu na autyzm. Badacze pokazują, że w kontekście delecji 16p11.2 może być to przełomowe, gdyż w tym momencie rozwój osób z tym problemem genetycznym jest najbardziej utrudniony tytułem właśnie autyzmu i ADHD.

Pozostaje wciąż pytanie: dlaczego nie ma takiego podejścia w zespole Downa?