Co oznacza zatwierdzenie Leqembi przez FDA dla osób z chorobą Alzheimera, w szczególności z zespołem Downa?
lipiec 14, 2023 by Jarek
Kategoria: Suplementy, leki i ich kontrola
LuMind IDSC jest największą fundacją zajmującą się leczeniem osób z zespołem Downa. Po przełomowej decyzji FDA, regulatora rynku leków w USA, dopuszczającej lek Leqembi, spowalniającego postęp choroby Alzheimera, LuMind IDSC wystosowało specjalne oświadczenie w tej sprawie. Dzisiaj dokładnie o tym.
https://lumindidsc.org/lumind-idsc-statement-on-fda-approval-of-leqembi
Po pierwsze czym jest lek Leqembi? Jest to pierwszy zatwierdzony lek, by leczyć pacjentów z wczesnym objawem demencji typowej dla choroby Alzheimera, z współwystępowaniem amyloidu beta w mózgu. Zatem z perspektywy amyloidu beta jest to pierwszy lek hamujący jego rozwój, który przeszedł badania kliniczne i został zatwierdzony do użycia przez FDA bez warunków dodatkowych.
Po drugie i to bardzo istotne, jakie są możliwe skutki uboczne stosowania leku. Tutaj cytat: “Badania bezpieczeństwa leku Leqembi w populacji ogólnej wykazały, że leczenie lekiem było ogólnie bezpieczne, chociaż wszystkie przeciwciała usuwające blaszki amyloidowe z mózgu wiążą się z ryzykiem krwawienia i obrzęku mózgu. Określenie bezpieczeństwa nowo opracowanego leku jest zawsze złożone, zwłaszcza w przypadku leków wpływających na mózg.”
Po trzecie: czy osoby z zespołem Downa brały udział w badaniach klinicznych leku? Tutaj znów zacytuję LuMind IDSC: “Do tej pory żadna osoba z zespołem Downa nie została włączona do badań klinicznych leku Leqembi, zatem badacze nie mogą jednoznacznie określić bezpieczeństwa leku dla populacji osób z zespołem Downa, a klinicyści ostrzegają, że lekarze nie powinni przepisywać Leqembi osobom z zespołem Downa, dopóki nie zostaną zakończone określone badania bezpieczeństwa. Nieobecność osób z zespołem Downa w badaniach Leqembi jest znacząca, ponieważ dane z badań wykazały, że niektórzy pacjenci z neurotypową chorobą Alzheimera, którzy przyjmowali Leqembi, doświadczyli nasilenia obrzęku mózgu i krwawienia z powodu istnienia mózgowej angiopatii amyloidowej (CAA). CAA oznacza, że w naczyniach krwionośnych mózgu znajdują się blaszki amyloidowe, stan, który występuje częściej u osób z zespołem Downa.
CAA jest powodowany przez płytkę amyloidową przylegającą do naczyń krwionośnych w mózgu i do pewnego stopnia występuje naturalnie, gdy osoba się starzeje. Jednakże osoby z zespołem Downa produkują więcej amyloidu, są znacznie bardziej narażone na rozwój wyższych poziomów CAA, a zatem mogą być bardziej narażone na krwawienie i obrzęk mózgu, zwłaszcza po leczeniu lekami antyamyloidowymi.
Ryzyko CAA jest szczególnie ważne, ponieważ leki przeciwamyloidowe, takie jak Leqembi, mają za zadanie usuwać płytki amyloidowe. Kiedy blaszki amyloidowe są usuwane z mózgowych naczyń krwionośnych, naczynia te ulegają osłabieniu. CAA może powodować osłabienie naczyń krwionośnych i późniejsze mikrokrwotoki, które często pozostają niewykryte i mogą z czasem powodować poważne pogorszenie funkcji poznawczych i częstsze krwotoki mózgowe.”
Po czwarte: LuMind IDSC nie rekomenduje użycia leku przez osoby z zespołem Downa bez przeprowadzenia kierunkowych badań bezpieczeństwa użycia leku dla osób z ZD.
Wnioski:
Cieszy wszystkich, że lek antyamyloidowy się w końcu pojawił. Smuci jednak, że grupa osób, dla której ten problem jest podstawowy, nie została przebadana w kierunku jego użycia. Z mojej perspektywy jest to słuszna uwaga LuMind IDSC. Nie można bez gruntownej analizy przypadku, podejmować rekomendacji. Powyższe tłumaczenia są dla mnie bardzo precyzyjne, zatem cieszę się, że jest ktoś kto tak racjonalnie podchodzi do tego tematu.