Dyskusja o inhibitorach trwa, oczekujecie wyjaśnień.

Inhibitor to substancja hamująca aktywność np.genu. W ZD mając tak wiele genów przyspieszonych, szuka się inhibitorów, które spowolniłyby ich aktywność i nie tylko mówimy o genie DYRK1A, ale CBS, RCAN1, SOD1…naturalnych i syntetycznych.

Sylwia poprzez swoje komentarze wywołała dyskusję na ich temat, wymagając ode mnie oceny sytuacji. Zatem bez owijania w bawełnę kilka odpowiedzi:

1.Inhibitory genów “rakowych” takich jak DYRK1A istnieją i są stosowane w leczeniu raka.

2.Nikt nie wie jak działają na ludzi z ZD, choć testy na myszach są obiecujące.

3.Głównym problemem jest brak zgody rodziców na ich zastosowanie, gdyż głównym argumentem nie jest bezpieczeństwo kuracji, ale możliwość zmiany osobowości dziecka/osoby z ZD. Jest to temat etyczny, moralny, religijny i bez względu czy chcemy tego czy też nie bez rozwiązania tego tematu nie ma szans by pójść dalej w badaniach.

4.Nie ma inhibitorów genów stymulujących rozwój kaskady choroby Alzheimera. Tutaj badania dopiero się zaczynają.

5.Czas wejścia leków do protokołu leczenia osób z ZD to minimum 5 lat i to w USA.

6.Czy są inne terapie? Tak jest kilka mechanizmów badanych wciąż, ale te które były na poziomie etapów wstępnych najciekawsze z użyciem wirusów transgranicznych, są zablokowane do dalszego rozwoju.

7. Jakie są perspektywy? Nie ma szans na lek “leczący” zespół Downa z nadmiaru genów. Są szanse na leki hamujące postęp choroby Alzheimera i redukcję stanów zapalnych. Według mnie nikt się nie zgodzi by stosować bezpośrednie inhibitory (syntetyczne) genów typu DYK1 A, miR-155. Największe nadzieje jednak są po stronie genów wspierających neurogenezę, tutaj mamy kilka propozycji, które powinny się pojawić w ciągu kilku następnych miesięcy ,jeżeli okażą się skuteczne. No i komórki macierzyste, tutaj możemy spodziewać się albo dużego przełomu w krótkim okresie czasu, albo dramatycznego porzucenia badań, gdy nic to nie da.