Komórki macierzyste w zespole Downa cz.3 czyli allotransplantacja

Allotransplantacja czyli pobranie komórek od rodziny, o najlepszej możliwej zgodności jest strategią wykorzystywaną od 2005 roku w leczeniu osób z zespołem Downa, za pomocą komórek macierzystych. Nie jest to leczenie samego zespołu, a przede wszystkim problemów hematologicznych/leukemii.

1.Allotransplantacja o której pisałem tutaj: http://www.zespoldowna.info/komorki-w-zespole-downa-cz-2-czyli-mialem-sen-ze-mozna-wszystkie-dzieciaki-z-zd-wyleczyc.html jest jedyna formą przeszczepu komórek macierzystych w ZD.

2.Autotransplantacja (czyli pobranie materiału od pacjenta) nie jest w ZD możliwa gdyż:

- mamy gen USP 16 na 21 chromosomie, który będąc w nadekspresji powoduje wyczerpanie zasobów komórek macierzystych w organizmie trisomicznym http://www.zespoldowna.info/usp-16-czyli-wyczerpany-zbiornik-na-komorki-macierzyste.html

-mamy gen STMN 2 (dawniej SCG10 ) znajdujący się na 6 chromosomie,związany z typologią rozwoju układu nerwowego w ZD i chorobie Alzheimera. W obu tych problemach jego ekspresja jest mocno zredukowana co powoduje znaczące ograniczenie rozwoju komórki nerwowej http://www.ncbi.nlm.nih.gov/gene/11075

-mamy 3 kolejne geny w stanie słabej ekspresji negatywnie oddziaływujące na zdolności organizmu do wytwarzania komórek macierzystych L1, Synapsin i ß4- tubulin. W wyniku ich działania neurony są krótsze, mniej aktywne, nieregularne, aksony źle ukształtowane, dendryty mają bardzo małą liczbę rozgałęzień

Źródła potwierdzające ten stan rzeczy:

ADORNO, M. et al., 2013. Usp16 contributes to somatic stem-cell defects in Down’s syndrome. Nature, 501(7467), pp. 380-384
DE VITA, S. et al., 2010. Trisomic dose of several chromosome 21 genes perturbs haematopoietic stem and progenitor cell differentiation in Down’s syndrome. England: Nature Publishing Group.
HOLMES, D.K. et al., 2006. Hematopoietic progenitor cell deficiency in fetuses and children affected by Down’s syndrome. Experimental hematology, 34(12), pp. 1611-1615
JOO, H. et al., 2007. Regulation of cell cycle progression and gene expression by H2A deubiquitination. Nature, 449(7165), pp. 1068-1072

3.Co dzisiaj może zaoferować leczenie komórkami macierzystymi?

- podniesienie poziomu odporności

- wyeliminowanie toksycznych złogów metali ciężkich ( szczególnie istotne dla tych osób z ZD, które maja także objawy autyzmu)

- wsparcie pracy mitochondriów i uzyskanie pewnej równowagi energetycznej na poziomie komórki (ATP)

- zredukowanie poziomu toksycznych wolnych rodników i dostarczenie odpowiednich narzędzi do walki z amyloidem beta

- wspomóc neurogenezę

- poprawić przetwarzanie sygnałów dźwiękowych (bardziej precyzyjne słyszenie i rozumienie)

4.Jak to przekłada się na funkcjonowanie dzieci z ZD?

Paul określił jego doświadczenie z tego typu terapii przeprowadzanych w Malezji/Singapurze u dzieci z Australii w następujący sposób:

- lepiej znoszą choroby, są bardziej odporne na proste infekcje gdy terapie są prowadzone poniżej 5 roku życia

- lepiej mówią gdy terapie są prowadzone poniżej 4 roku życia

- lepiej znoszą leukemię i rehabilitacja jest łatwiejsza gdy terapia odbywa się poniżej 15 roku życia

-są sprawniejsze motorycznie i wytrzymałościowo gdy terapia jest poniżej 9 roku życia

5.Na moje pytanie jak on ocenia rozwój dziecka, jego możliwości edukacyjne, Paul odpowiedział, że potwierdza wyższą koncentrację u tych dzieci, które miały cechy autystyczne oraz lepsze zrozumienie komunikacji po terapii. Nie widział jednoznacznego połączenia terapii z inteligencją dzieci.

PODSUMOWANIE:

Liczba zabiegów tego typu rejestrowanych oficjalnie jest niewielka. Najwięcej zabiegów u dzieci z ZD ma miejsce w Australii i Azji. Z perspektywy wyników można pokusić się o stwierdzenie, że terapia poprawia funkcjonowanie dzieci z ZD, lecz nie jest to efekt PROGRAMOWALNY. Oznacza to, że czeka się na ogólną poprawę funkcjonowania organizmu, a przy okazji pewne parametry poprawiają się lepiej, a drugie słabiej. Nie ma tutaj pewności, że IQ i komunikacja osoby z ZD po tej terapii ulegnie istotnej poprawie. Oznacza to, że terapia komórkami macierzystymi na tym poziomie powinna być traktowana na podobnym poziomie do leczenia cerebrolizyną w tym zakresie.