Leczenie zespołu Reta: dlaczego nie leczy się zespołu Downa?
marzec 29, 2023 by Jarek
Kategoria: Wiedza o Zespole Downa
W jednej z wad genetycznych następuje przełom. Zaczynamy ją leczyć. Analog IGF-1, nazywany NNZ-2566, w układzie handlowym trofinetide ma być zatwierdzony przez FDA, jako lek leczący zespół Retta. W zespole Downa my zasadniczo uważamy, że jego się nie leczy. Zatem zadaję pytanie, takie samo jak od 15 lat: czy to my rodzice nie hamujemy postępu pozwalającego leczyć wadę genetyczną?
https://www.spectrumnews.org/news/debut-drug-for-rett-syndrome-at-edge-of-approval/
Co moglibyśmy robić jako rodzice by taki lek myśl szanse powstać?
Czy brakuje wśród rodziców z ZD lekarzy lub innych osób mających wiedzę w tej dziedzinie aby też stworzyć lek na ZD?
Teraz rodzice dzieci z zespołem Angelmana stworzyli grupę w USA, ktróa będzie wspierać badania nad odwróceniem skutków ich wad na drodze manipulacji genetycznych. Inaczej mówiąc jest terapia korygująca te deficyty genetyczne jakie wywołuje zespół Angelmana. Mają oddawać swoje komórki do terapii celowej, mają wspierać proces uzyskania zgody FDA na taką terapię.