Lek na zespół Retta został zatwierdzony, czyli jest możliwy lek na wadę genetyczną!

Podaję tą informację, by potwierdzić, że lek uważany za wpływający na wadę genetyczna jest możliwy. Potwierdzam także, że istnieją już leki budowane ze struktur białkowych, które regulują ekspresję genów, czyli wpływający na funkcjonowanie genu. Stosuje się takie terapie celowane w rakach, a przecież nasze geny z 21 chromosomu są bardzo często występującymi genami odpowiedzialnymi za problemy onkologiczne, chociażby DYRK1A. Zatem można już leczyć trisomię 21 chromosomu i chorobę zespół Dowan

Powiem więcej, jest procedura kluczowego regulatora rynku farmaceutycznego na świecie, czyli amerykańskiego FDA, dotycząca dopuszczenia leków spersonalizowanych nawet dla jednej osoby. Jest to procedura tzw. n-of-1 ASO. Zatem dlaczego nie ma leków na zespół Downa?

1.Rodzice nie chcą badać swoich dzieci i mówimy tutaj globalnie, a nie tylko o Polsce

2.Rodzice dzieci z ZD to głównie osoby religijne, tudzież z dużym wpływem religii w ich życiu i dziecko z ZD to dla nich dar Boga, a takiego daru nie należy zmieniać. Mówimy tutaj o USA, ale też o innych krajach, też Polsce.

3.Nie ma lekarzy, którzy chcieliby być specjalistami w dziedzinie leczenia trisomii 21, która powoduje chorobę zespół Downa. Widać to przecież w Polsce, gdzie lekarze, czyli specjaliści kreują herezje na temat leczenia osób z ZD, gdyż nie mają podstawowej wiedzy i więcej zrozumienia czym jest trisomia 21 chromosomu i choroba zespół Downa. Kto idzie do lekarza, nawet profesora, musi się przygotować na komunikaty oparte o wiedzę z lat 80tych ubiegłego wieku. Cóż bez lekarza dzisiejsze procedury medyczne, nie działają. On jest urzędnikiem wypełniającym określone procedury, narzucone ministerialnie często. Lekarz nie mając wiedzy, nie będzie zainteresowany przepchnięciem planu, którego nikt w ministerstwie nie rozumie i nie ma potrzeby by wdrożyć.

4.Nie ma akceptacji społecznej dla inności. Gdyby społeczeństwo chciało wspierać ludzi innych, to znalazłyby się środki i możliwości. Tak jest w większości krajów, gdzie choć tego nikt głośno nie powie, pieniądze na takie cele są zabierane by wspierać finansowo wyborców głosujących. Wada genetyczna nie głosuje. Państwo jest po to by politycy obdarowywali tych, co ich wybrali i co myślą jak oni.

Podsumowując:

Zatem system leczenie zależy od nas rodziców i tego jak będziemy wpływać na system i co będziemy wymagać od systemu…chyba, że “jedna matka lekarz” postanowi uratować swoje dziecko, bo jest jedno jedyne, a ona ma taką wiedzę, że wynajdzie taki lek. Od tego zaczęło się w zespole Retta. Taki jest wniosek z tej historii.