Leucettinib-21 lek na zespół Downa

Jestem przekonany, że to wykrakałem i pisząc, że choroba Alzheimera przyniesie nam lek na inhibicję genu DYRK1A, chyba miałem rację. Oto najnowszy raport, którego tytuł jest dość jednoznaczny:

Leucetynib-21, inhibitor kinazy DYRK1A jako kandydat na lek kliniczny w leczeniu choroby Alzheimera i zespołu Downa.

https://content.iospress.com/articles/journal-of-alzheimers-disease/jad240078

W związku z tym, że jest to dla nas kluczowa informacja, przetłumaczyłem duża część abstraktu, abyście mogli wiedzieć, jak naukowcy postrzegają rezultaty ich pracy.

“Eksperymenty genetyczne i farmakologiczne przeprowadzone na zwierzęcych modelach choroby Alzheimera i ZD jednoznacznie potwierdzają pogląd, że farmakologiczne inhibitory DYRK1A mogą być w stanie korygować zaburzenia pamięci/uczenia się u osób z AD i DS. Zaczynając od naturalnego produktu z gąbki morskiej, Leucettamine B, firma Perha Pharmaceuticals dokonała optymalizacji, poprzez klasyczną chemię medyczną, i obszernie scharakteryzowała kandydata na lek małocząsteczkowy, Leucettinib-21. Zakończono regulacyjne przedkliniczne badania bezpieczeństwa na szczurach i świnkach miniaturowych, a postać leku Leucettinib-21 została zoptymalizowana w postaci tabletek o natychmiastowym uwalnianiu. Leucetynib-21 przechodzi obecnie badanie kliniczne I fazy (120 uczestników, w tym 12 dorosłych z ZD i 12 pacjentów z chorobą Alzheimera)…”

Zatem jest inhibitor/lek, który przeszedł fazę badań na zwierzętach. Obecnie wchodzi w badania kliniczne na ludziach. Jesteśmy zatem bliżej niż dalej i oby był to sukces.

https://www.research.fondationlejeune.org/2023/12/14/phase-1-clinical-trial-for-leucettinib-21/

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38051674/

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11215345/

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7615651/