Molekuła o nazwie CRISPR/Cas9 przywraca neurogenezę w zespole Downa
maj 21, 2021 by Jarek
Kategoria: Mózg, układ nerwowy
Największym problemem wynikowym zespołu Downa, jako wady genetycznej, jest brak neurogenezy. Bez niej nie ma rozwoju i poprawy funkcjonowania. Temat jest skomplikowany, trudny, stąd potraktuję go w miarę prosto.
https://www.jci.org/articles/view/135763
Naukowcom udało się stłumić aktywność ścieżki o nazwie DSCAM/PAK1. DSCAM1 jest genem potrojonym w ZD. Użyli do tego cząstkę, molekułę o nazwie CRISPR/Cas9. Doświadczenie swoje przeprowadzili na organoidach z zespołem Downa, czyli zminiaturyzowanej wersji organu, jaką otrzymuje się in vitro, posiadającej wszystkie fenotypowe cechy, jak i genetyczne dla ZD. W efekcie wystąpiła neurogeneza. Choć badanie ma charakter modelowy, czyli pokazujący ideę, aktywności terapii, jest on wiarygodnym mechanizmem do prowadzenia kolejnych badań klinicznych z udziałem tej metody.