Myszy a ludzie, czyli jak to z tymi badaniami jest

Wiedza o zespole Downa, w stosunku do innych problemów, jest bardzo duża. Pozwalają na to modele myszy z ZD na których badacze mogą przeprowadzać swoje doświadczenia. Po cyklu wpisów o badaniach dostałem pytanie jak należy rozumieć badania nad myszami w kontekście człowieka. Cóż nie jestem tak mądry i spytałem się mądrzejszych czyli Richarda i doktora Leichtmana.

Oto wspólne zdanie obu Panów przygotowane na przykładzie badan Alberto Costy z memantyną.

FAKTY:

Memantyna jest substancją czynna wykorzystywaną jako lek w różnych celach. Namenda zawierająca memantynę jest lekiem europejskim i jego rejestracja określa pola użytkowania leku, jak i wiek pacjenta oraz możliwe efekty uboczne.

http://www.medilexicon.com/drugs/namenda.php

Proszę zwróćcie uwagę, że pierwotna rejestracja leku jest w kierunku choroby Alzheimera i wskazana dla pacjentów powyżej 50 roku życia.

Procedura wprowadzenia leku na rynek musi się zawsze odbywać według rygorów etycznych FDA czy też innego urzędu farmakologicznego, stąd pierwsze testy muszą się odbywać na zwierzętach-zazwyczaj myszach i szczurach, gdyż są ssakami.

Po ich zatwierdzeniu przygotowuje się projekty kliniczne. Pierwszy etap osoby powyżej 40 roku życia potem powyżej 20, potem nastolatkowie, następnie dzieci a na końcu dzieci do 1 roku życia. 

Jak to było z Costą?

Costa został zainspirowany tym badaniem: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/m/pubmed/22101180/?i=825&from=Down%20Syndrome przygotowanym na myszach. Raport choć został opublikowany w 2011 roku dla Costy był znany dużo wcześniej. Potwierdzenie tej próby umożliwiło przygotowanie niezależne testów na osobach w różnym wieku.

Jak z pewnością pamiętacie obserwacja wpływu memantny na dorosłych powyżej 40 roku życia, czyli w momencie gdy Alzheimer zaczyna u osób z ZD być silnie uwidoczniony, nie dała żadnych pozytywnych wyników w KIERUNKU POPRAWIENIA FUNKCJI POZNAWCZYCH. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/m/pubmed/22236802/?i=7&from=Down%20Syndrome%20memantine

Zaskakująca była konkluzja z tego raportu: “Szokująca jest nieobecność śladów leczenia funkcji poznawczych oraz demencji u ludzi z ZD powyżej 40 lat z ZD. Pomimo obiecujących wskazań, memantyna nie jest efektywnym sposobem leczenia. Terapie, które są efektywne dla choroby Alzheimera nie są koniecznie efektywne u tej grupy pacjentów”.

Komentarze po tym badaniu wskazywały po raz kolejny, że pomimo tych samych mechanizmów Alzheimer i demencja z ZD jest warunkowana genetycznie, czyli inaczej niż w chorobie Alzheimera. Dodano tutaj także to, że nawet genetyczna forma związana z genem APOE-4 ma inny mechanizm, stąd niekoniecznie ten lek powinien prawidłowo działać.

Costa podjął zatem próbę przeprowadzenia  badań na osobach poniżej 40 lat z ZD. http://www.ncbi.nlm.nih.gov/m/pubmed/22806212/?i=2&from=Down%20Syndrome%20memantine

Efekt wciąż nie był zadowalający…ale uzyskano wskazanie, że reaktywność mózgu osób z ZD poniżej 40 lat jest inna i to jest kluczowa informacja, która choć nie jest z serii tych MEDIALNYCH jest istotna dla przeprowadzenia kolejnych badań ZGODNIE Z PROCEDURAMI.

Dzisiaj Costa przygotowuje projekt z osobami w wieku 14-20 lat. Uważa, że za 4 lata będzie mógł przeprowadzić badania na grupie osób powyżej 4 roku życia i to one będą kluczowe dla stwierdzenia, czy lek ten może pomóc.

MOJA OPINIA:

A ja wciąż jestem wkurzony tą pokręconą i wkurzającą etyką! Gdybyśmy nazwali ZD chorobą Alzheimera to bez żadnych problemów Costa mógłby przeprowadzić badania nad nastolatkami a po sformułowaniu projektu nad osobami w wieku 6 lat.

Gdyby ZD nazwać autyzmem to od razu mógłby zrobić badania na 6 latkach a po badaniach nad bezpieczeństwem leku na grupie dzieci powyżej 2 roku…bo tak jest z fluoksetyną i obecnie memantyną w Wielkiej Brytanii i USA.

Cóż…stygmaty dotykają nas nawet tutaj.