Posiphen, czy to będzie pierwszy kierunkowy lek dla osób z zespołem Downa?

 

Pisałem o tym leku już tutaj:http://www.zespoldowna.info/leczenie-zespolu-downa-uzupelnienie/. Przeszło to chyba w sposób niezauważony, gdyż w świetle odkryć powiązania ZD i choroby Alzheimera, pytacie mnie o niego. Poniżej postaram się bardziej szczegółowo niż dotychczas opisać ten produkt.

Zacznę od tego, że badania trwają już kilka lat i wynikają one nie z potrzeb zespołu Downa, ale z konieczności zablokowania nadmiaru APP w chorobie Alzheimera. Dopiero piątkowy raport o którym pisałem tutaj:http://www.zespoldowna.info/my-wszyscy-bedziemy-miec-zespl-downa-i-nie-jest-to-zart-za-to-odkrycie-bedzie-nobel/ nakazuje o nim myśleć jako o pierwszym leku kierunkowym dla osób z ZD.

Na pierwszym etapie prac nad tym lekiem, podmiotem odpowiedzialnym była firma Axonyx, która zamknęła pierwszą fazę badań klinicznych. Badania nad lekiem obejmowały badania kliniczne na standardowych zasadach tj. podwójnie ślepej próbie na zdrowych ludziach. Ponieważ lek był już wtedy określony jako bezpieczny, badania i testy poszukiwały raczej odpowiedzi jaka dawka powinna być zastosowana i jakich reperkusji należy się spodziewać przy wysokich dawkach typu 80 mg a nawet 160 mg pobieranych doustnie. Cechą Posiphenu jest to, że modyfikuje metabolizm beta APP, który jest najbardziej oczywistą cechą choroby Alzheimera. Przypomnę, że rozpuszczalne formy APP są niezwykle toksyczne zarówno w badaniach in vitro jak i in vivo, dlatego też poszukuje się leku, który mógłby kompensować działanie APP.

Posiphen we wszystkich badaniach I etapu potwierdził zdolności redukujące APP.

Po tym etapie rolę wiodącą nad badaniami przejęła firma QR farma z Pensylwanii. Prace nad lekiem w tej firmie pokazują dwoistą strukturę oddziaływania leku nie tylko redukuje poziom APP ale obniża poziom acetylocholinesterazy (od lat trwają prace nad w pełni odwracalnymi inhibitorami estrazy acetylocholinowej, co ma duże znaczenie w objawowym leczeniu choroby Alzheimera głównie poprzez poprawę przekaźnictwa w układzie cholinergicznym OUN).

Sam lek jest niewielką molekułą, która ma bardzo wysoki wskaźnik mózg do plazmy 10:1 co jest oczywistą jego zaletą. Uważa się, że już w najbliższym czasie będzie można określić efektywne dawkowanie dla osób ZD, które nie niosłoby jakichkolwiek skutków ubocznych.

Więcej o firmie i o leku będzie można znaleźć na stronie firmy QR tutaj: http://www.qrpharma.com/posiphen.html