Terapia genowa w chorobie Alzheimera, czyli o jej odwracaniu
kwiecień 28, 2023 by Jarek
Kategoria: Mózg, układ nerwowy
Boję się już pisać o terapiach genowych. Dla tych, którzy tak konserwatywnie podchodzili do jej zastosowania w leczeniu trisomii 21 chromosomu zbliżają się ciężkie czasy. Wchodzą one w terapie wad genetycznych związanych z autyzmem i to z sukcesem. Teraz wchodzą w bardzo bliską trisomii 21 chromosomu (zespół Downa), chorobie Alzheimera. Za chwilę trudno będzie dalej negować fakt, że można leczyć wadę genetyczną.
Wracamy jednak do choroby Alzheimera. Wczoraj, po prezentacji wyników skutecznej próby odwracania choroby Alzheimera za pomocą terapii genowej, pojawiło się mnóstwo artykułów w tym zakresie.
Zatem fakty.
1.Projekt jest badaniem klinicznym w zakresie uciszania genów odpowiedzialnych za demencję i chorobę Alzheimera.
2.W ramach tych badań, potwierdzono bezpieczeństwo tej metody.
3.Ważniejsze: obniża ona poziom szkodliwych protein tau, które są kluczowym czynnikiem w patologii demencji i choroby Alzheimera.
4.”Celem zespołu naukowego było zahamowanie ekspresji białka tau związanego z mikrotubulami (MAPT) za pomocą ukierunkowanego na tau antysensownego oligonukleotydu (ASO) o nazwie BIIB080 (/IONIS-MAPTRx). Postawili oni hipotezę, że zmniejszy to poziom tau u pacjentów z łagodną chorobą Alzheimera.”
5.W projekcie, pierwszej fazie badań klinicznych, wzięło udział 46 osób.
6.”Wyniki pokazują, że lek był dobrze tolerowany, wszyscy pacjenci ukończyli okres leczenia, a ponad 90% ukończyło projekt po leczeniu.”
7.Efekt uboczny po podaniu leku występował w postaci bólów głowy.
8.Stwierdzono ponad 50% redukcję poziomów całkowitego tau i fosforanu białka tau w OUN po 24 tygodniach w dwóch grupach leczonych, które otrzymały najwyższą dawkę leku.
Wnioski:
Terapia genowa jest potencjalnym mechanizmem istotnie wpływającym na pojawiające się kaskadowo biomarkery determinujące chorobę Alzheimera. Redukcja protein tau w tym zakresie może być przełomowa, gdyż na ten głównym problem demencji i choroby Alzheimera dzisiaj nie ma lekarstwa.
Mnie ten projekt cieszy bardzo, bo jeżeli wciąż istnieją dogmatyczni przeciwnicy leczenia osób z ZD i to za pomocą terapii wpływających na funkcjonowanie genów, będą musieli zrozumieć, że takie metody są, dają efekt i są używane przez ludzi, by ludzie mogli być wyleczeni/wspomorzeni z kaskady chorób, powodowanych przez ich wady genetycznej. Trisomia 21 chromosomu powoduje chorobę zespół Downa, którą można dzisiaj leczyć na różnym poziomie skuteczności, ale można leczyć. Nie bójmy się tak myśleć i tak działać.