Terapia genowa zwalnia Alzheimera

Stosując po raz pierwszy nowego typu terapię genową, naukowcom udało się zwolnić utratę zdolności poznawczych u pacjentów cierpiących na chorobę Alzheimera. Pomimo, że technika sama w sobie nie wyleczy choroby, specjaliści uważają że może być połączona z innymi terapiami i znacznie zmniejszyć postęp Alzheimera.
Choroby neurogeneracyjne charakteryzują się zwykle utratą komórek nerwowych i synaps w mózgu. Zniszczenie dotyka zwłaszcza neurony cholinergiczne. Przewodzą one impulsy z mózgu oraz rdzenia kręgowego poprzez wydzielanie neuroprzekaźników takich jak acetylocholina i dopamina. Z biegiem czasu, utrata tych neuronów oraz uszkodzenie połączeń między nimi zaburza funkcje umysłowe chorego. Jednym ze sposobów zatrzymania spadku liczby tych neuronów jest dostarczanie do mózgu nerwowego czynnika wzrostu (NGF – nerve growth factor), białka które zapobiega śmierci komórek i stymuluje ich funkcjonowanie. Jednak leczenie za pomocą NGF jest ryzykowne – może pobudzać inne neurony i powodować ból oraz utratę wagi. Dlatego też białko te musi być dostarczane dokładnie w miejsce, gdzie następują procesy degeneracyjne.
Neurobiolog Mark Tuszynski z University of California w San Diego, USA wraz z kolegami zdecydował się na dostarczenie NGF za pomocą terapii genowej. Stategia ta okazała się bezpieczna u naczelnych we wcześniej przeprowadzanych eksperymentach. Naukowcy wstrzyknęli tkankę łączną skóry głęboko w mózgi ośmiu pacjentów w wieku 50 do 80 lat z łagodnym stadium choroby Alzheimera. Dostarczona tkanka została wcześniej zmodyfikowana genetycznie tak aby jej komórki produkowały i wydzielały nerwowy czynnik wzrostu. Dwadzieścia dwa miesiące po zabiegu pacjenci wykazali 3 punktowy spadek sprawności w standardowych testach stanu umysłowego. Dla porównania, te same osoby wykazywały 6 punktowy spadek rok przed zastosowaniem terapii.

Skany mózgów pacjentów cierpiących na Alzheimera wykonane 6 do 8 miesięcy po terapii nerwowym czynnikiem wzrostu (NGF) wykazują zwiększone zużycie glukozy (po prawej, kolor czerwony), co jest wskaźnikiem intensywnej aktywności umysłowej. Obrazowanie wykonane wkrótce po zabiegu nie wykazuje tak intensywnego metabolizmu tkanki nerwowej (po lewej)

Dzięki uprzejmości: Mark H. Tuszynski, Center for Neural Repair, University of California, San Diego

Co więcej, skany mózgów pacjentów po 6-8 miesiącach po zabiegu wykazały zwiększenie zużycia glukozy przez tkankę nerwową, co jest znakiem zwiększenia aktywności umysłowej. Badania miejsca wstrzyknięcia leczniczej tkanki u pacjenta, który zmarł kilka tygodni po operacji, wykazały dynamiczny wzrost zakończeń nerwowych, gdzie przechowywane są neuroprzekaźniki. "To pierwszy jednoznaczny dowód u ludzi, że degeneracja neuronów może być zatrzymana dzięki NGF", mówi Tuszynski.
To bardzo duże dokonanie. "Użycie nerwowego czynnika wzrostu w terapii genowej wykazało znacznie większe korzyści niż jakakolwiek inna terapia używana dotychczas", mówi Huntington Potter, neuronaukowiec z University of South Florida w Tampie, USA. "Studia dają również nadzieję, że inne mniej inwazyjne metody stymulujące istniejące neurony cholinergiczne mogą być równie skuteczne i łatwiejsze w przeprowadzeniu". Potter ostrzega, że nowa technika jest na razie bardzo kosztowna i potrzebne są dodatkowe badania nad samą przyczyną Alzheimera.
[opracował Marcin Klapczyński]