To pierwszy w historii taki lek spowalniający postęp choroby Alzheimera.
wrzesień 30, 2022 by Jarek
Kategoria: Mózg, układ nerwowy
Boję się pisać o sukcesach i to leku, po tym jak wiele badań jednak zostało zamkniętych tytułem braku efektywności. Jednak trzeba to odnotować. Lecanemab staje się pierwszym lekiem, który na etapie 3 badań klinicznych odnosi sukces, spowalniając o 27% postęp choroby Alzheimera w postaci utraty funkcji poznawczych.
Jest to wielkie wydarzenie. Piszą o tym wszystkie gazety świata, może w Polsce też za chwilę taki artykuł się pojawi. A o co chodzi?
1.Jak pamiętacie liczba leków pozwalających na hamowanie choroby Alzheimera było setki. Żaden nie pokazywał swojej efektywności jednak na 3 etapie badań klinicznych.
2.Lecanemab jest na 3 etapie i dodatkowo uzyskuje wynik hamujący utratę funkcji kognitywnych średnio o 27% w badaniu obejmującym aż 1 800 osób będących na wczesnym etapie choroby.
3.”W badaniu, w którym wzięło udział około 1800 pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera, pacjenci otrzymywali dwa razy w tygodniu wlewy leku zwanego lecanemabem. Wykazano, że zmniejsza toksyczne blaszki w mózgu i spowalnia utratę pamięci pacjentów oraz zdolność do wykonywania codziennych zadań.”
4.Jednak poziom skutków ubocznych był zauważalny i tak opisywany: “Około jedna piąta pacjentów doświadczyła skutków ubocznych, w tym obrzęku mózgu lub krwawienia do mózgu widocznego na skanach PET, a około 3% tych pacjentów doświadczało objawowych skutków ubocznych.”
5.To co dla mnie jest najważniejsze to fakt potwierdzenia na tym etapie kluczowej roli amyloidu beta, tak charakterystycznego dla zespołu Downa, tak silnie związanego z dodatkową ilością genu APP. Tak to opisano:” Wyniki te wzmacniają „hipotezę amyloidową”, która zakłada, że lepkie płytki widoczne w mózgach pacjentów z demencją odgrywają rolę w uszkadzaniu komórek mózgowych i powodowaniu pogorszenia funkcji poznawczych.”
6.Jednak uwaga: poziom efektywności na poziomie 27% nie musi oznaczać zaakceptowanie skuteczności leku. Choć jego parametry pozostałe spotykają się z celami FDA i europejskich regulatorów rynku, to jednak efektywność leku, choć przełomowa, może być za niska by uznać ją za zgodną z celami powyższych podmiotów. Już dzisiaj główne artykuły omawiające ten lek zadają pytanie: czy ktokolwiek się zgodzi na finansowanie leku, który musi być podawany w procedurach szpitalnych 2 razy w tygodniu za pomocą wlewki? Zobaczymy.
Teraz wróćmy do zespołu Downa. Tak pisałem kiedyś o tym leku:
“Z perspektywy danych jakie płyną z powyższego raportu, potwierdziły możliwość rozpuszczania nierozpuszczalnych form amyloidu za pomocą leku. Oznacza to, że mamy w rozważaniu kierunkowym dla ZD, kolejny lek w badaniach, który może jednoznacznie zmienić jakość życia osób z ZD począwszy od 20 roku życia w górę.”
https://www.zespoldowna.info/lecanemab-dla-zespolu-downa-w-drugiej-fazie-badan-klinicznych.html
Wydaje mi się, że z perspektywy amyloidów beta, ten lek może być istotny dla osób z ZD. Jednak jestem ostrożny w swoich ocenach. Dlaczego? Czytając uważnie wiedzę, jaka jest publikowana, na temat choroby Alzheimera, uważam że wciąż nie wiemy z czego ona wynika. Odkryte ostatnie oszustwa, manipulacje z bazowych badań, pokazują, że logika dotychczasowych projektów opierała się po prostu na złych założeniach, stąd była nieskuteczna. 27% efektywność statystycznie to bardzo mało. Redukcja amyloidu beta…wydaje się z ostatnich omówień, że niekoniecznie to jest ta droga. Zatem cierpliwie czekam i doceniam historyczny moment, ale czekam.